继吉利德宣布以119亿美元收购CAR-T先驱Kite之后，今早，又传来一重磅消息！FDA正式批准诺华突破性CAR-T疗法 Kymriah（tisagenlecleucel，CTL-019）上市，用于治疗复发或难治性(r/r)儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL），定价47.5万美元。这是FDA批准的首款CAR-T疗法，也是FDA批准的第一个基因治疗药物，具有里程碑意义。

       在美国，ALL是最常见的儿童癌症，15岁以下儿童癌症患者中，ALL占的比例约达25%。然而，目前来说，复发或难治性 ALL患者的有效治疗选择是有限的。对于多次复发或难治性儿童和年轻成人B细胞ALL患者来说，他们5年无病生存率低于10%-30%。

       7月12日，美国FDA肿瘤药物咨询委员会（Oncologic Drugs Advisory Committee，ODAC）以10：0的投票结果一致推荐批准诺华公司的CAR-T疗法CTL019的生物制剂许可申请（BLA）。预计FDA将于2017年10月3日作出最终决定。FDA正式批准诺华CAR-T疗法的这一决定比预定的时间提前了1个月。

       CAR-T不同于典型的小分子或生物治疗，因为它是使用患者自己的细胞订制的疗法。简单来说，这类疗法是从患者体内分离出T细胞，在体外对T细胞进行改造，为其装上能够特异性识别癌细胞的“导航”——嵌合抗原受体（CAR）后，再将这类“改装后的CAR-T细胞”进行扩增，回输到患者体内，发挥特异的抗癌作用。

（本文章摘自2017-08-31《生物探索》）